به گزارش بنیان به نقل ازsciencedaily، طبق اطلاعات موجود تقریبا از هر 150000 کودک، یک نفر از آن ها به Niemann Pick مبتلا هستند. کودکانی که به این بیماری مبتلا هستند تجمع غیرطبیعی کلسترول را در سلول های کبدی و عصبی شان نشان می دهند که منجر به نارسایی کبدی و تحلیل رفتن سیستم عصبی و نهایتا مرگ قبل از 10 سالگی خواهد شد.

اگرچه در حال حاضر درمان موثری برای درمان Niemann Pick وجود ندارد، اما در مطالعات بالینی استفاده از داروی سیکلودکسترین(cyclodextrin) برای این بیماران رایج است. مطالعات نشان می دهد دوز بالای این دارو واقعا مضر است.

در سطوح موردآزمایش سیکلودکسترین، محققین نشان دادند که سلول هایی که مهار می شوند تا دچار اتوفاژی نشوند، می توانند مضر باشند. اما زمانی که آن ها این دارو را به صورت ترکیبی با دوز پایین ریزمولکول کربامزپین(carbamzepin) که تحریک کننده اتوفاژی است، استفاده کردند مشاهده کردند که میزان بقای سلول ها به طور معناداری افزایش یافت.

از آن جایی که این روش به طور هم زمان سطح کلسترول را پایین می آورد و نقایص حاصله از اتوفاژی را بازیابی می کند، می تواند درمانی برای بیماری Niemann Pick باشد.

در این مطالعه این محققین سلول های بنیادی پرتوان القا شده را از سلول های پوستی فرد بیمار تولید کردند. این سلول های بنیادی به سلول های عصبی و کبدی تمایز یافتند، یعنی سلول هایی که در بیماری Niemann Pick آسیب می بینند.

پایان مطلب/